Un ensayo innovador de terapia genética ha restaurado la audición en ambos oídos de cinco niños nacidos sordos, ofreciendo nuevas esperanzas para futuros tratamientos.

Los niños, con edades entre uno y once años, sufrían de mutaciones genéticas que interrumpían la producción de una proteína crucial necesaria para que las señales auditivas viajen desde el oído al cerebro. Investigadores de la Universidad de Fudan en Shanghái administraron la terapia, con el objetivo de permitir a los niños participar en conversaciones e identificar la dirección de los sonidos.

En cuestión de semanas, los niños mostraron mejoras significativas. Podían localizar fuentes de sonido, reconocer el habla en ambientes ruidosos, y se observó a dos niños bailando al ritmo de la música. Estos resultados se detallaron en Nature Medicine.

El Dr. Zheng-Yi Chen del Massachusetts Eye and Ear, un hospital de enseñanza de Harvard que co-lideró el ensayo, describió los resultados como «asombrosos,» señalando el progreso dramático continuo en las habilidades auditivas de los niños.

La terapia emplea un virus inactivo para entregar copias funcionales del gen afectado, Otof, en el oído interno, permitiendo la producción de la proteína esencial otoferlina. Las grabaciones del ensayo destacan las mejoras rápidas: un niño de dos años respondió a su nombre y bailó al ritmo de la música solo semanas después del tratamiento, mientras que una niña de tres años comenzó a entender frases y a pronunciar palabras.

A nivel mundial, más de 430 millones de personas sufren de pérdida auditiva incapacitante, de las cuales aproximadamente 26 millones nacen sordas. Los factores genéticos representan hasta el 60% de la sordera infantil, incluyendo la condición DFNB9 tratada en este ensayo.

Se necesitan ensayos más amplios para evaluar plenamente los beneficios y riesgos de la terapia. El Dr. Chen espera que este enfoque pueda ampliarse para abordar la sordera causada por otros genes o factores no genéticos, con el objetivo de ayudar a las personas a recuperar la audición independientemente de la causa.