Uso de nanopartículas para la edición de genes en los pulmones
Un nuevo estudio realizado por Ingenieros del MIT y de la Facultad de Medicinad de la Universidad Massachusetts ha conseguido con éxito desarrollar un nuevo tipo de nanopartícula capaz de introducirse en los pulmones y liberar ARN mensajero que codifica proteínas útiles. Este nuevo logro, primera demostración de transporte eficaz de ARN, ha sido testeado mediante un ensayo con ratones, y abre la puerta al diseño de nanopartículas con finalidad terapéutica que puedan ser capaces de suprimir y sustituir genes patógenos.
El ácido ribonucleico o ARN, uno de los dos tipos de ácido que generan las células, el cual está formado por una cadena de ribonucleótidos, tiene presencia en las células procariotas y eucariotas, y es el material genético de ciertos tipos de virus. Este tipo de ácido tiene un gran potencial terapéutico para combatir distintas dolencias causadas por genes defectuosos. Hasta este momento, uno de los principales obstáculos para su utilización como conductor había sido la dificultad para administrarlo en la parte del cuerpo correcta sin efectos no deseados.
Gracias a este nuevo estudio, en el cual los investigadores se propusieron desarrollar nanopartículas lipídicas que fueran capaces de dirigirse a un órgano concreto, como son los pulmones, se puede salvar este obstáculo, ofreciendo un nuevo y esperanzador horizonte de posibilidades en el tratamiento de numerosas enfermedades como la fibrosis quística o la fibrosis pulmonar idiopática.
Puede consultarse el estudio completo desde el siguiente enlace:
Combinatorial design of nanoparticles for pulmonary mRNA delivery and genome editing