Un assaig innovador de teràpia genètica ha restaurat l’audició en ambdós oïdes de cinc xiquets nascuts sords, oferint noves esperances per a futurs tractaments.

Els xiquets, amb edats entre un i onze anys, patien de mutacions genètiques que interrompien la producció d’una proteïna crucial necessària perquè els senyals auditius viatgen des de l’oïda al cervell. Investigadors de la Universitat de Fudan a Xangai van administrar la teràpia, amb l’objectiu de permetre als xiquets participar en converses i identificar la direcció dels sons.

En qüestió de setmanes, els xiquets van mostrar millores significatives. Podien localitzar fonts de so, reconéixer la parla en ambients sorollosos, i es va observar a dos xiquets ballant al ritme de la música. Aquests resultats es van detallar en Nature Medicine.

El Dr. Zheng-Yi Chen del Massachusetts Eye and Ear, un hospital de docència de Harvard que co-liderà l’assaig, va descriure els resultats com “sorprenents,” assenyalant el progrés dramàtic continu en les habilitats auditives dels xiquets.

La teràpia empra un virus inactiu per entregar còpies funcionals del gen afectat, Otof, a l’oïda interna, permetent la producció de la proteïna essencial otoferlina. Les gravacions de l’assaig destaquen les millores ràpides: un xiquet de dos anys va respondre al seu nom i va ballar al ritme de la música només setmanes després del tractament, mentre que una xiqueta de tres anys va començar a entendre frases i a pronunciar paraules.

A nivell mundial, més de 430 milions de persones pateixen pèrdua auditiva incapacitant, de les quals aproximadament 26 milions naixen sords. Els factors genètics representen fins al 60% de la sordera infantil, incloent la condició DFNB9 tractada en aquest assaig.

Es necessiten assajos més amplis per a avaluar plenament els beneficis i riscos de la teràpia. El Dr. Chen espera que aquest enfocament puga ampliar-se per a abordar la sordera causada per altres gens o factors no genètics, amb l’objectiu d’ajudar a les persones a recuperar l’audició independentment de la causa.